19 Aprile 2019

Al via il primo studio clinico con CRISPR/Cas9 per curare il tumore

 

Da ieri una nuova arma per la battaglia contro il cancro è entrata in sperimentazione clinica.

 Si tratta, precisamente, della tecnologia CRISPR/Cas9 che permette di modificare i geni di una cellula d’interesse tramite un approccio di ingegneria genetica.

In particolare, i ricercatori e clinici della Pennsylvania University hanno rimosso le cellule del sistema immunitario da un paziente e, tramite CRIPSR/Cas9, le hanno modificate geneticamente e nuovamente infuse nel paziente. 

La speranza è che le cellule modificate del sistema immunitario riescano a trovare tutte le cellule tumorali e distruggerle specificatamente. 

 Lo studio (trial), che è stato approvato per essere condotto su un totale di 18 pazienti, è stato inizialmente avviato su 2 soggetti affetti da Mieloma Multiplo e Sarcoma , entrambi resistenti alle terapie convenzionali. 

In termini precauzionali non sono state rilasciate ulteriori informazioni.

 

 La ricerca progredisce giorno dopo giorno.

 

 A detta di molti scienziati, il 2019 sarà l’anno in cui l’umanità capirà o meno se la tecnica CRISPR/Cas9 possa effettivamente cambiare le strategie di cura e d’intervento sul cancro e su altre patologie che non hanno trattamento. 

Oltre questo studio, i ricercatori americani europei e canadesi stanno programmando altrettanti trials clinici per fornire ancora più conoscenza sull’utilizzo di questa tecnica in clinica e quindi creare un quadro più consistente per ogni tipo di valutazione.

 

Come funziona il CRISPR/Cas9

 

Come già successo in altri ambiti scientifici, la tecnologia CRISPR/Cas9 non è stata inventata dall’uomo, ma era già presente in natura. I batteri, infatti, usano questo enzima per difendersi dagli agenti esterni, tagliando il genoma invasore dopo averlo specificatamente conosciuto.

La capacità degli scienziati è stata quella di capire che il CRISPR/Cas9 poteva essere applicato anche alle cellule umane. L’enzima permette, infatti, di tagliare in maniera altamente precisa il DNA e quindi eliminare, correggere e/o aggiungere informazioni al genoma. Una versione avanzata e più sicura della terapia genica virale che usa virus per veicolare nuove informazioni genetiche, ma che comporta controindicazioni maggiori. 

 

Cosa può andare storto

 

 Ogni nuovo approccio terapeutico presenta una parte di rischi che non possiamo conoscere fino a quando non lo sperimentiamo negli studi clinici. Essendo il CRISPR/Cas9 un enzima che rompe il DNA potrebbe causare tagli fuori controllo, impattando sulla salute del paziente. 

Se questi primi Trials dimostreranno la sicurezza del trattamento e la possibilità di un suo più ampio utilizzo, si apriranno nuove strade per tutta la comunità scientifica mondiale. 

Tutti noi dobbiamo sperare che il CRISPR/Cas9 risulti definitivamente un metodo sicuro ed efficace e che allora possa davvero divenire una nuova arma nella battaglia contro il cancro. 

 

Francesco Ghini, PhD 

Post-doc in Translational Research

AUSL-IRCCS di Reggio Emilia

 

 

Fonte: US Clinical Trial (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03399448?term=Crispr&rank=6) 

 

 

Il meccanismo CRISPR/Cas9 in un video

https://www.youtube.com/watch?v=2pp17E4E-O8

 

 

 

 

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